7<難病>パーキンソン病とALSの遺伝子治療…来年にも臨床試験へ読売新聞(ヨミドクター)-7/13(金) 10:23

運動障害などを引き起こす難病「パーキンソン病」や、全身の筋肉が衰える難病「筋萎縮(いしゅく)性側索硬化症(ALS)」の患者に、正常な遺伝子を投与する遺伝子治療の臨床試験(治験)を、来年にも自治医科大などのチームがそれぞれ始める。

パーキンソン病は、脳内で運動の指令を伝える物質「ドーパミン」が十分に作れなくなり、体が震えたり動きが鈍くなったりする。

また、ALSは特定の酵素の減少が筋肉の萎縮にかかわっているとされ、治験ではこの酵素を作る遺伝子を入れた治療薬を脊髄周辺に注入。

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